CRISPR nudi novu nadu za liječenje dijabetesa

CRISPR tehnologija uređivanja gena pokazao je svoj revolucionarni potencijal posljednjih godina: koristio se za liječenje rijetkih bolesti, prilagoditi usjeve izdržati krajnosti klimatskih promjena, ili čak Promijenite boju Spider’s Weba. Ali najveća nada je da će ova tehnologija pomoći u pronalaženju lijeka za globalnu bolest, poput dijabetesa. Nova studija u tom smjeru.

Istraživači su prvi put uspjeli implantirati CRISPR-ove stanice gušterače u čovjeku s dijabetesom tipa 1, autoimune bolesti u kojoj imunološki sustav napada stanice koje proizvode inzulin u gušterači. Bez inzulina, tijelo tada nije u stanju regulirati šećer u krvi. Ako se ne poduzmu koraci za upravljanje razinom glukoze drugim sredstvima (obično, ubrizgavanjem inzulina), to može dovesti do oštećenja živaca i organa – posebno na srce, bubrege i oči. Otprilike 9,5 milijuna ljudi širom svijeta ima dijabetes tipa 1.

U ovom eksperimentu, uređene stanice proizvodile su inzulin mjesecima nakon što su implantirane, bez potrebe da primatelj uzme bilo koji imunosupresivni lijekovi kako bi zaustavili svoje tijelo koje napadaju stanice. CRISPR tehnologija omogućila je istraživačima da genetski modificirane stanice obdaruju kamuflažom kako bi izbjegli otkrivanje.

Studija, objavljena prošlog mjeseca u New England Journal of Medicine,, Pojedinosti o postupnu postupku. Prvo, stanice otočića gušterače uzete su od preminulog davatelja bez dijabetesa, a zatim su izmijenjene tehnikom uređivanja gena CRISPR-CAS12B kako bi im omogućilo da izbjegnu imunološki odgovor pacijenta s dijabetesom. Stanice izmijenjene poput ove kažu da su “hipoimune”, objašnjava Sonja Schrepfer, profesorica Medicinskog centra Cedars-Sinai u Kaliforniji i znanstveni suosnivač SANA Biotechnology, tvrtke koja je razvila ovaj tretman.

Uređene stanice zatim su ugrađene u mišić podlaktice pacijenta, a nakon 12 tjedana nisu otkriveni znakovi odbacivanja. (A daljnje izvješće Iz biotehnologije Sana napominje da su implantirane stanice i dalje izbjegavale pacijentov imunološki sustav nakon šest mjeseci.)

Testovi se pokreću kao dio studije zabilježili su da su stanice funkcionalne: implantirane stanice izlučuju inzulin kao odgovor na razinu glukoze, što predstavlja ključni korak prema kontroli dijabetesa bez potrebe za ubrizgavanjem inzulina. Tijekom praćenja s pacijentom zabilježena su četiri štetna događaja, ali nijedan od njih nije bio ozbiljan ili izravno povezan s modificiranim stanicama.

Krajnji cilj istraživača je primijeniti imunološko-kamoflagiranje gena za matične stanice-koje imaju mogućnost reprodukcije i diferenciranja u druge vrste stanica unutar tijela-a zatim usmjeriti svoj razvoj u otočiće koje izmiču inzulin. “Prednost inženjerskih hipoimunih matičnih stanica je u tome što su, kada te matične stanice razmnožavaju i stvaraju nove stanice, nove stanice također hipoimune”, objasnio je Schrepfer u a Cedars-sinai Q+a ranije ove godine.

Tradicionalno, presađivanje stranih stanica u pacijenta zahtijeva suzbijanje imunološkog sustava pacijenta kako bi se izbjeglo odbacivanje. To ima značajne rizike: infekcije, toksičnost i dugoročne komplikacije. “Vidjeti pacijente kako umiru od odbacivanja ili jakih komplikacija od imunosupresije bilo mi je frustrirajuće, a odlučio sam svoju karijeru usredotočiti na razvijanje strategija za prevladavanje imunološkog odbacivanja bez imunosupresivnih lijekova”, rekao je Schrepfer za Cedars-Sinai.

Iako istraživanje označava prekretnicu u potrazi za liječenjem dijabetesa tipa 1, važno je napomenuti da je studija uključivala jednog sudionika, koji je u kratkom razdoblju primio nisku dozu stanica – nije dovoljno da pacijent više ne mora kontrolirati šećer u krvi s ubrizganim inzulinom. Uredništvo časopisa Priroda Također kaže da neke neovisne istraživačke skupine nisu uspjele u svojim nastojanjima da potvrde da Sanina metoda uređenim ćelijama pruža mogućnost izbjegavanja imunološkog sustava.

Sana će tražiti da provede više kliničkih ispitivanja počevši od sljedeće godine. Bez zanemarivanja kritika i ograničenja trenutne studije, mogućnost presađivanja stanica modificiranih da budu nevidljive u imunološki sustav otvara vrlo obećavajući horizon u regenerativnoj medicini.

Ova se priča izvorno pojavila na Ožičen en español i preveden je sa španjolskog.