Japan odobrio prvi tretman na svijetu napravljen reprogramiranim ljudskim stanicama

Teško zatajenje srca ozbiljno je stanje koje se s vremenom pogoršava, a jedine mogućnosti liječenja su transplantacija srca ili umjetno srce potpomognuto srcem. Međutim, transplantaciju srca otežava manjak darivatelja i dobna ograničenja, a umjetna srca nose i rizik od infekcije i oštećenja kranijalnih živaca te dugoročnog pada kvalitete života.

ReHeart se bavi ovim nezadovoljenim medicinskim potrebama. Transplantacija se izvodi kirurškim zahvatom na lijevoj strani prsnog koša, s tri lista kardiomiocita pričvršćenih na površinu srca. Signalni proteini koje luče transplantirane stanice pomažu povećati protok krvi i popraviti tkivo. U nacionalnoj multicentričnoj kolaborativnoj studiji koja je uključivala osam pacijenata s teškim zatajenjem srca, trend prema poboljšanju je potvrđeno u četiri pacijenta, s vršnom potrošnjom kisika (VO2 peak) koja se povećala za više od 10 posto 52 tjedna nakon transplantacije.

Neuroni “implantirani” izravno u mozak

Drugi odobreni proizvod je Amusepri (generički naziv: laguneprocell) tvrtke Sumitomo Pharma i Racthera. Sastoji se od prekursorskih stanica koje su predodređene da postanu neuroni koji proizvode dopamin napravljene od donorskih iPS stanica. Indiciran je za poboljšanje motoričkih simptoma u bolesnika s Parkinsonova bolest koji su imali neadekvatan odgovor na postojeću terapiju lijekovima, uključujući pripravke koji sadrže levodopu.

Parkinsonova bolest je neurodegenerativni poremećaj koji uzrokuje motoričke simptome kao što su drhtanje udova i ukočenost mišića zbog postupnog gubitka dopaminergičkih živčanih stanica u mozgu. Sadašnje terapije lijekovima su tretmani za ublažavanje simptoma, a ne temeljni pristup zamjeni izgubljenih živčanih stanica.

AmShepli ima za cilj ponuditi novu opciju liječenja transplantacijom progenitorskih stanica iz izgubljenih neurona koji stvaraju dopamin izravno u mozak. Ova transplantacija se izvodi minimalno invazivnom vrstom operacije mozga. U lubanji se buše male rupice, po jedna sa svake strane, a stanice se raspršuju i ubrizgavaju u kapsulu s obje strane putem tri puta isporuke.

U ispitivanju pod vodstvom liječnika provedenom u Sveučilišnoj bolnici Kyoto, analizirano je četiri od šest pacijenata s Parkinsonovom bolešću pokazao poboljšanje njihovog rezultata izvan radnog vremena (rezultat kada je učinak lijeka prestao) na skali ocjenjivanja motoričkih simptoma dijagnostike i liječenja (MDS-UPDRS dio III) 24 mjeseca nakon transplantacije. Istraživači su potvrdili da stanice ostao održiv u svih šest pacijenata na mjestu transplantacije.

Prvi svjetski proizvodni pogon i suradnja industrije i akademske zajednice

SMaRT, smješten u Suita Cityju, u prefekturi Osaka, odgovoran je za proizvodnju Amsheprija i prvi je svjetski komercijalni proizvodni pogon posvećen regenerativnoj medicini i lijekovima koji se temelje na stanicama dobivenim iz donorskih iPS stanica. IPS ćelije koje se koriste kao sirovina za proizvod dolaze iz zaliha koje osigurava iPS Cell Research Foundation Sveučilišta u Kyotua diferencijacija indukcije i tehnologije proizvodnje temelje se na vlasničkim tehnologijama Sveučilišta Kyoto i drugih institucija. Na primjer, Eisaijeva tehnologija pročišćavanja stanica koristi se u dijelu proizvodnog procesa; proizvod je omogućen kroz suradnju između industrije i akademske zajednice, uz doprinose raznih institucija.

Također bi se moglo tvrditi da je činjenica da je ovo revolucionarno odobrenje došlo iz Japana bila strukturno neizbježna. To je zato što je cijeli opskrbni lanac gotovo u potpunosti dovršen u Japanu, od uspostavljanja osnovne tehnologije od strane Shinye Yamanake, dobitnika Nobelove nagrade za fiziologiju i medicinu 2012., do opskrbe iPS stanicama od strane Zaklade iPS Cell Research Foundation Sveučilišta Kyoto, tehnologije indukcije diferencijacije i proizvodnje koje su razvili Sveučilište Kyoto i druge institucije, uspostavu komercijalnog proizvodnog pogona SMaRT, pa čak i razvoj sveučilišnih startupa i ulazak velikih farmaceutskih kompanija.