Prvi Crispr lijek na svijetu dobiva spori start

Deshawn “DJ” Chow čekao godinu dana da primi Crispr tretman koji bi mu mogao promijeniti život. Devetnaestogodišnjak je rođen s anemijom srpastih stanica, zbog čega su njegova crvena krvna zrnca u obliku polumjeseca i ljepljiva. Izobličene stanice se nakupljaju i blokiraju krvne žile, prekidajući dovod kisika u dijelove tijela i uzrokujući epizode nesnosne boli. Ovo stanje pogađa oko 100.000 ljudi u Sjedinjenim Državama, od kojih su većina crnci.

Bolovi su se javljali sve češće za Chowa u srednjoj školi, zbog čega je često odlazio u bolnicu. Nedostajao mu je škola, rođendanske zabave i spavanje kod prijatelja. Ponekad je bol trajala danima. “Kao da mi tijelo gori”, kaže.

Prije godinu dana saznao je za novi tretman pod nazivom Casgevy koji bi mogao okončati njegovu višegodišnju bitku s boli. To je prvi odobreni lijek koji koristi Nobelovom nagradom nagrađenu tehnologiju poznatu kao Crispr, vrstu uređivanja gena. Chow je primio Casgevyja 5. prosinca u City of Hope Cancer Center u Los Angelesu. On je među prvim pacijentima u SAD-u koji su dobili liječenje otkako je odobreno u prosincu 2023. Također je odobreno za beta talasemiju, srodni krvni poremećaj, ovog siječnja.

Zbog složenosti proizvodnje, kašnjenja u osiguranju i opsežnih priprema za pacijente, malo je pojedinaca u SAD-u dobilo dozu Casgevyja otkako je postao komercijalno dostupan. Sporo uvođenje naglašava kompliciranu prirodu komercijalizacije najsuvremenijih medicinskih tretmana i njihovog dostavljanja pacijentima. Drugi genetski tretman za srpaste stanice, Lyfgenia, dobio je odobrenje prošlog prosinca, a prvi pacijent je liječen u rujnu. Proizveden od strane Bluebird Bio, koristi stariju tehnologiju koja uvodi novi gen za liječenje bolesti.

Vertex Pharmaceuticals i Crispr Therapeutics, koji su razvili Casgevy, nisu javno rekli koliko je pacijenata do sada primilo terapiju. WIRED je došao do svih 34 američke bolnice odobrile su njegovu primjenu od prosinca. Od 26 koji su dali odgovore, samo su City of Hope i Dječja nacionalna bolnica u Washingtonu, DC, rekli da su primijenili Casgevy. (Tri bolnice odbile su komentirati, a pet drugih nije odgovorilo na višestruke upite.) Chow je prvi pacijent s srpastim stanicama City of Hope, dok je pacijent s beta talasemijom liječen u Children’s National. Nekoliko ovlaštenih centara reklo je za WIRED da će započeti s infuzijama Casgevyja početkom 2025. godine.

“Proces dobivanja ovog lijeka uvelike se razlikuje od običnog uzimanja tablete”, kaže Leo Wang, Chowov hematolog-onkolog u City of Hope. To je jednokratna terapija koja uključuje prikupljanje i uređivanje matičnih stanica osobe. Za pacijenta to znači tešku rundu kemoterapije prije dobivanja stanica i mjesec dana u bolnici nakon toga.

Web izvor